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La escualamina, un compuesto químico aislado en el hígado de una especie común de tiburón, podría ser la base para un nuevo medicamento que reduzca los efectos de la enfermedad de Parkinson. Esta patología neurodegenerativa afecta a una de cada 1.000 personas en el mundo.
Un compuesto químico aislado en el hígado de una especie común de tiburón –la mielga– podría ser la base para un nuevo fármaco que pueda frenar el párkinson, la patología neurodegenerativa con más prevalencia hoy en día, ya que afecta a una de cada 1.000 personas en el mundo.
Así lo demuestra un estudio, en el que ha participado Nunilo Cremades, investigadora Ramón y Cajal del Instituto de Biocomputación y Física de Sistemas Complejos (BIFI) de la Universidad de Zaragoza, junto a investigadores de la Universidad de Cambridge (Reino Unido).
El trabajo, publicado en la revista PNAS, determina los mecanismos de acción de dicho compuesto, la escualamina, en relación al párkinson.
Este compuesto inhibe los procesos iniciales que llevan a la proteína involucrada en la patología (la alfa-sinucleína) a formar los cuerpos de Lewy tanto en las formas esporádica como hereditaria del párkinson y reduce la toxicidad de los agregados dañinos una vez formados.
Se desconocen los mecanismos de toxicidad
La enfermedad de Parkinson, así como otros desórdenes neurodegenerativos como el alzhéimer, se caracteriza por la presencia anormal de depósitos de proteínas agregadas en forma de fibras amiloides.
Aunque la proteína que agrega varía de una enfermedad a otra, la formación de fibras amiloides ocurre por un mecanismo común de mal plegamiento de la proteína y autoensamblaje en el que se generan diferentes tipos de formas oligoméricas y finalmente fibras amiloides insolubles que se depositan y acumulan en diferentes órganos o tejidos.
Estos agregados de proteínas son tóxicos y desencadenan una cascada de procesos patológicos y neurodegenerativos, aunque aún se desconocen los mecanismos de toxicidad. De hecho, el desarrollo de estrategias terapéuticas está resultando muy complicado debido al desconocimiento de las bases moleculares de la enfermedad.
En la actualidad no existe ningún tratamiento que erradique el párkinson, tan solo tratamientos sintomáticos con problemas colaterales graves.
Referencia bibliográfica:
Perni M. et al., Natural product inhibits the initiation of α-synuclein aggregation and suppresses its toxicity. PNAS 2017.
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