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La firma española Sylentis ha desarrollado un compuesto para tratar enfermedades de la retina, como la degeneración macular asociada a la edad y la retinopatía diabética, que se administrará mediante gotas oftálmicas en lugar de inyecciones intraoculares. El fármaco, que se ha probado en animales, es un ARN pequeño de interferencia capaz de penetrar en las células de la retina y bloquear la formación de nuevos vasos sanguíneos.
Un nuevo compuesto, desarrollado por la empresa de biotecnología Sylentis, es capaz de penetrar en la retina para tratar la degeneración macular asociada a la edad y la retinopatía diabética, simplemente con la administración de gotas oftálmicas.
El fármaco SYL136001v10 de la firma del grupo PharmaMar está todavía en fase preclínica. “Su eficacia ha sido probada en modelos animales y los ensayos con humanos se iniciarán a finales de 2018", comenta a Sinc Covadonga Pañeda, gerente de I+D de Sylentis.
Un estudio sobre el SYL136001v10, cuya autora principal es Pañeda, se presentó a finales de septiembre en el XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos, celebrado en Burdeos (Francia).
Objetivo: silenciar la expresión de la proteína NRARP
La responsable explica que este compuesto “es un ARN pequeño de interferencia (ARNi) diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina”, agrega.
Covadonga Piñeda, autora principal del estudio y responsable de I+D de Sylentis. / PharmaMar
De este modo –indica–, “el fármaco ejerce su acción entrando en las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características fundamentales de enfermedades degenerativas de la retina”.
Los compuestos usados en la actualidad para el tratamiento de estas dolencias están basados en anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie ocular hasta la retina, por lo que deben ser administrados mediante inyecciones intravítreas.
Así, “los pacientes que sufren degeneración macular asociada a la edad o retinopatía diabética deben dirigirse al hospital donde los tratamientos se realizan con inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso, además de suponer una importante inversión económica para el sistema sanitario”, dice Covadonga Pañeda.
Eficacia en modelos animales
Sin embargo, destaca, “los ARNi, como el SYL136001v10 son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sangíneos, tras su aplicación en gotas oftálmicas, tal y como hemos demostrado en modelos animales”.
En concreto, “los estudios de eficacia han probado que la reducción de NRARP en la retina mediante ARNi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas son equivalentes a las del anti-VEGF, que es el estándar de tratamiento actual para estas enfermedades con inyecciones oculares”, subraya la gerente I+D.
La firma –ubicada en Tres Cantos (Madrid)– tiene previsto encargarse de los primeros estudios clínicos de eficacia. Una vez demostrada la prueba de concepto en humanos, tratará de licenciar el fármaco a una multinacional.
Referencia bibliográfica:
Covadonga Pañeda et al.“Targeting NRARP with siRNA based compounds for the treatment of retinal neovascularization”. Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos (septiembre 2017).
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