BIOMEDICINA Y SALUD: Patología

La introducción de un “sensor de glucosa” elimina los síntomas de la enfermedad

Consiguen curar la diabetes tipo 1 en perros

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Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona han conseguido curar completamente la diabetes tipo 1 en perros mediante una única sesión de terapia génica. Es la primera vez que se consigue curar la enfermedad en animales grandes, un paso fundamental para la aplicación de la terapia en humanos.

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UAB | 07 febrero 2013 16:10

<p>El equipo de investigación de la UAB, liderado por la doctora Fàtima Bosch (en el centro de la fotografía), con dos perros curados de la diabetes mediante terapia génica. / Pierre Caufapé.</p>

El equipo de investigación de la UAB, liderado por la doctora Fàtima Bosch (en el centro de la fotografía), con dos perros curados de la diabetes mediante terapia génica. / Pierre Caufapé.

Un grupo de investigación de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB), liderado por la profesora Fàtima Bosch, ha demostrado por primera vez que es posible curar la diabetes en animales grandes con un solo tratamiento mediante terapia génica. Según publican esta semana la revista Diabetes, después de un solo tratamiento de terapia génica los perros recuperan su estado de salud y dejan de padecer los síntomas de la diabetes. El seguimiento se ha realizado durante más de cuatro años en algunos ejemplares, y en ningún caso han reaparecido los síntomas de la enfermedad. 

"La terapia es muy poco invasiva. Consiste en una sola sesión de diversas inyecciones en las patas traseras del animal mediante agujas sencillas, utilizadas comúnmente en tratamientos de estética", aseguran los expertos.

Mediante estas inyecciones se introducen vectores de terapia génica con un doble objetivo: expresar el gen de la insulina, por un lado, y de la glucoquinasa, por otro. La glucoquinasa, una enzima, actúa como un regulador de la captación de glucosa de la sangre. Cuando ambos genes actúan simultáneamente hacen la función de un “sensor de glucosa”, consiguiendo una regulación automática de la captación de la glucosa de la sangre y reduciendo así la hiperglucemia diabética (el exceso de glucosa asociado a la enfermedad). 

“El estudio representa la primera demostración de curación de diabetes a largo plazo en un modelo animal grande utilizando terapia génica”

Según destaca Bosch, “el estudio representa la primera demostración de curación de diabetes a largo plazo en un modelo animal grande utilizando terapia génica” 

Este tipo de terapia ya había sido ensayada en ratones con anterioridad por el mismo grupo de investigadores, pero los excelentes resultados obtenidos esta vez con animales grandes sientan las bases para la transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la medicina veterinaria y a su futura aplicación en pacientes diabéticos. 

Terapia génica segura y efectiva 

El estudio provee abundantes datos que avalan la seguridad del tratamiento con terapia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV) en perros diabéticos. La terapia ha demostrado ser segura y efectiva: se basa en la transferencia de dos genes al músculo de animales adultos usando una nueva generación de vectores muy seguros denominados vectores adenoasociados. Estos vectores derivan de virus no patógenos, son ampliamente usados en terapia génica, y han demostrado éxito en el tratamiento varias enfermedades. 

De hecho, el primer medicamento de terapia génica aprobado por la agencia europea del medicamento, denominado Glybera®, se basa en vectores adenoasociados para tratar una enfermedad metabólica, causada por la deficiencia de lipoproteinlipasa y el consiguiente acúmulo de triglicéridos en la sangre.

Control de la enfermedad a largo plazo 

Los perros tratados con una única administración de terapia génica mostraron en todo momento un buen control glucémico, tanto en ayunas como en alimentación, mejor que los perros tratados con inyecciones diarias de insulina y sin la aparición de episodios de hipoglucemia, ni siquiera después de realizar ejercicio. Además, los perros tratados con vectores adenoasociados normalizaron el peso corporal y no desarrollaron complicaciones secundarias después de cuatro años desde el tratamiento.

Se sientan las bases para la transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la medicina veterinaria y, en un futuro, en pacientes diabéticos

Se trata de la primera publicación que describe un adecuado control de la diabetes a largo plazo en animales grandes. Esto nunca había sido logrado antes con ninguna de las terapias innovadoras para diabetes. A su vez, es la primera publicación que describe que una única administración de genes a perros diabéticos es capaz de conseguir el mantenimiento de la normoglucemia a largo plazo (más de 4 años). Además de conseguir la normoglucemia, los perros presentaban niveles normales de proteínas glucosiladas y no desarrollaron complicaciones secundarias de la diabetes tras más de 4 años de evolución de su diabetes.

Aplicación en pacientes diabéticos

Hasta el momento, se han llevado a cabo múltiples ensayos clínicos con vectores AAV administrados directamente al músculo esquelético para el tratamiento de otras enfermedades, por lo que la estrategia descrita en este trabajo puede ser transferida a la clínica.

Futuros estudios de seguridad y eficacia proporcionarán las bases para la iniciación de un ensayo clínico veterinario para el tratamiento de la diabetes en animales de compañía, lo cual proporcionará información clave para el posible ensayo de esta estrategia en humanos. En conclusión, este trabajo sienta las bases para la transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la medicina veterinaria y, en un futuro, en pacientes diabéticos.

Diabetes mellitus

La diabetes mellitus es la enfermedad metabólica más común, y un gran número de pacientes requieren tratamiento con insulina para sobrevivir. A pesar del control de la enfermedad mediante las inyecciones de insulina, éstos pacientes suelen desarrollar graves complicaciones secundarias como por ejemplo ceguera, daño renal o amputación de extremidades. Además, para conseguir un buen control glucémico, la insulina debe inyectarse dos o tres veces al día, lo que comporta un riesgo de padecer hipoglucemias (bajadas del azúcar en sangre); un problema añadido a la propia incomodidad del tratamiento. 

Referencia bibliográfica:

Callejas D, Mann CJ, Ayuso E, Lage R, Grifoll I, Roca C, Andaluz A, Ruiz-de Gopegui R, Montane J, Munoz S, Ferre T, Haurigot V, Zhou S, Ruberte J, Mingozzi F, High K, Garcia F, Bosch F"Treatment of Diabetes and Long-term Survival Following Insulin and Glucokinase Gene Therapy". Diabetes. 1 de febrero de 2013.

En la investigación, liderada por la directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB (CBATEG) Fàtima Bosch, han participado el Departamento de Bioquímica y de Biología Molecular de la UAB, el Departamento de Medicina y Cirugía Animal de la UAB, la Facultad de Veterinaria de la UAB, el Departamento de Sanidad y Anatomía Animal de la UAB, el CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas (CIBERDEM), el Children’s Hospital of Philadelphia (EUA) y el Howard Hughes Medical Institute of Philadelphia (EUA). 

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Zona geográfica: Cataluña
Fuente: Universidad Autónoma de Barcelona

Comentarios

  • Alejandro Aguirre |20. febrero 2013 19:18:29

    Excelente la noticia¡¡¡¡

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  • melisa |16. abril 2013 10:33:33

    Buenas tardes:
    soy de argentina y mi nombre es melisa, ojala que se lleve a cabo pronto,fui diagnosticada hace muy poco del tipo 1, y si por mi fuera me ofreceria como sujeto de pruebas con tal de olvidarme de esto.Ojala que los laboratorios los apoyen y les permitan avanzar para terminar con esta horrible enfermedad.gracias y exitos!

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  • Maria Ines Etchegaray |03. mayo 2013 09:25:48

    Hola; soy de Argentina, mi nene de 4 años tuvo el debut diabetico hace 1 año y es insulinodependiente desde ese día. Dios quiera que este tratamiento se pueda aplicar a las personas, así mi chiquito puede volver a su vida normal. Les deseo toda la suerte del mundo y que los laboratorios apoyen este importante descubrimiento para la salud mundial. Saludos y Éxitos.

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  • Raquel González Portilla |06. mayo 2013 09:33:40

    Hola buenas noches,
    Soy de México y mi hijo de 13 años tiene diabetes tipo 1 desde hace año y medio, desde entonces estamos al pendiente de los avances o técnicas que puedan mejorar su calidad de vida, nos daría una gran felicidad que este tipo de terapias funcionaran en humanos, gracias y suerte!

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  • daniela |23. mayo 2013 12:06:57

    Buen trabaja felicidades.... todo por mejorar la vida de nuestros mas fieles amigos

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  • yaph |28. junio 2013 12:06:37

    excelente, pero no puedo entender porque queda todo en promesas y "futuros ensayos", que impide que esto ya sea aplicable o más rápidamente aplicable en humanos? hablamos de mamíferos de gran tamaño en el caso de los perros, no como las ratas, por lo que creo esto no debe quedar detenido y exista el interés por financiarlo!

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  • EDITH MAZZALAY |08. julio 2013 10:19:59

    BUENOS DIAS! soy aregentina,mi hijo de 13 años fue diagnosticado de diabetes tipo 1 hace 1 año desde ese momento no paro de leer todo cuanto este a mi alcance.es necesario que salga pronto una cura para alivianar la tristeza de verlo cada dia inyectarse ya que si es como he leido lo que lo mantiene con vida le puede traer complicaciones.gracias por esta investigacion que nos llena de esperanzas!

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  • Germán |07. agosto 2013 10:11:41

    Hola a todos, por desgracia detras de todo esto se mueven cantidades economicas impresionantes, los diabeticos son una riqueza economica para los (........), si os dais cuenta hay infinidades de avances por todo el mundo, pero de una gran noticia que publican sobre la futura cura conseguida a corto plazo termina siendo humo del que no se vuelve a saber nada sin mas.... No quiero ser negativo pero llevo muchos años escuchando esperanzas que desaparecen sin mas. Ojala Dios castigue a esas personas que cambian el dolor humano de las personas que padecen diabetes y el sufrimiento de las familias, por su obsesion economico sin importarles la vida humana. Y ya para terminar desear mis mejores deseos a esas persona humanas que intentan conseguir el sueño deseado por todas las personas que padecen esta enfermedad silenciosa... animo y luchar por vuestros objetivos por encima de todo.

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  • jose jaime morales |15. agosto 2013 12:34:03

    Buenas tarde. Mi opinion a estas investigaciones para que no seamos bienes gananciales para las multinacionales, deverian topar partido los politicos del govierno para que se hagan las curas de estas enfermedades y otras parecidas que lleban mas de 100 años y que sigue sacandonos los dineros poco a poco y uno a uno, destrozandonos la vida por enriquecerse ciertas multinacionales. Pensar que todo lo que en siglos pasados se a investigado y a curado proviene de personas que no han sido mas que pequeños investigadores como el que descubrio la insulina o mucho otros descubrinientos, hoy para ellos somos numeros y cifras simplemente, esta es mi opinion no trato de combecer a nadien solo llegar al corazon de todo estos asuntos que tanto nos duele, porque no se pruevan en humanos en vez de tanto y tanto años de investigaciones que al final se esfuman con millonadas de vidas. Un saludo para todos y por esa investigacion casi completa.

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  • maria |23. agosto 2013 09:45:32

    Hola tengo 29 años y tengo diabetes tipo 1 desde los 3 años, gracias a mi familia y todo el apoyo que tuve hoy estoy muy bien, por el momento sin complicaciones, pude recibirme y estoy ejerciendo mi profesion. Creo que lo mas importante es la conducta y el habito que se tiene. Si descubren una cura sería la persona mas feliz del mundo!!!! Pero me parece raro que solo inyectando genes se logre el resultado, los diabeticos tipo 1 no tienen pancreas porque sus células fueron destruidas por anticuerpos. No hay una explicacion mas detallada en el informe, que la verdad estaria bueno saberla para saber si realmente es verdad.

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  • Jose Romero |01. octubre 2013 17:32:55

    Buenas tardes:
    Soy de Barcelona, mi hijo fue diagnosticado con diabetes tipo 1 cuando cumplio 11 años ,cuandos nos dieron la noticia
    se nos partio el corazón, cada dia que pasa buscamos información sobre nuevos avances para la cura de esta enfermedad.
    Mostramos todo nuestro apoyo para que sigais investigando y podais aliviar la angustia de tantas familias en el mundo.
    Mucha Suerte y que el govierno apoye con todos sus medios vuestras investigaciones.
    Mucha suerte !!!!!!!!!!!!!!

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  • PATRICIO VILLAVICENCIO |15. enero 2014 10:21:06

    SALUDOS
    MI HIJA DEBUTÓ CUANDO TENÍA 2 AÑOS Y MEDIO, HOY TIENE 3 AÑOS.
    REALMENTE ESTOY MUY CONFUNDIDO POR EL FUTURO DE MI PEQUEÑA. TANTOS AVANCES Y NINGÚN RESULTADO EN MARCHA. MÁS QUE LA VIDA DE UNA PERSONA ES EL DINERO Y EL PODER. HASTA CUANDO CON EL SUFRIMIENTO DE MILLONES DE PERSONAS. YO SÉ MUY BIEN QUE LA CURA YA EXISTE, PERO LAS FARMACEUTICAS NO DEJAN QUE NUESTROS SERES QUERIDOS SE LIBEREN DE ESE MAL.

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    • Paula Hamame |25. febrero 2015 12:13:15

      muy cierto Patricio!!!! las farmacéuticas son una verdadera mafia!!!!!

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  • Jose Durán |12. marzo 2014 11:57:56

    Hola yo soy diabetico desde los 9 años ,ahora tengo 35.Nunca olvidaré ese domingo en el hospital Sant Joan de Deu , en Barcelona , que nos dieron la terrible noticia. Desde ese dia se lleva escuchando que ya hay cura.....Todo palabras que se lleva el viento.Voy mirando por todos sitios y siempre se descubre algo, que luego nada mas se vuelve a saber. Seguramenete todo sea porque cada dia los diabeticos , damos mucho dinero en medicamentos al estado, esa es la unica cosa que pienso, por eso no sacan nada definitivo para curar este terrible calvario por el que pasamos cada dia. Sobre todo cuando eres niño , que te preguntas el porque de todo esto, ni helados , ni chuches , etc.... como cualquier otro niño. Son miles de cosas de las que cualquier persona con algo de corazón sacaria realmente algo a la luz , para que los miles y miles de diabeticos que habemos por el mundo pudiesemos ser felices....No quiero desanimar a nadie , es solo mi opinion, si realmente quisieran, ya habrian sacado mas de una cosa para resolver nuestro problema"aunque fuese pagando" que ademas nos vino sin comerlo ni beberlo. SALUDOS A TODOS Y REALMENTE SAQUEN ALGO , PARA NO SEGUIR CREANDONOS FALSAS ESPERANZAS DIA TRAS DIA. BUEN TRABAJO EQUIPO Y ADELANTE, ENHORABUENA

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  • fco javier fraile |19. enero 2015 07:12:27

    En realidad ami me gustaria curarme por completo tengo diabetis del tipo I pero aun así los daños se notan día a día y temo quedarme ciego o cojo estoy dispuesto a someterme a cualquier tratamiento experimental con humanos ya que a mi edad en realidad no me importaria los efectos secundarios .

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  • MIGUEL |28. mayo 2015 09:15:16

    Mi hija de 13 años, debuto con diabetes Tipo 1 hace 22 días, esto ha sido un golpe duro para mi y mi esposa y mis otros dos hijos, gracias a Dios mi niña lo ha tomado con calma hasta ahora. Estamos muy pendientes de su tratamiento, cumpliendo con las 6 mediciones a diario y la inyecciones (4 obligadas) y las correcciones necesarias en las medias comidas. Sería grandioso y una bendición que los cientificos encuentre una cura pronto. La Fé no se puede perder, les quiero envíar mi mas sinceros deseos de fuerza y valor para soportar la Diabetes. Doctores favor su ayuda encontrando una cura a esta terrible y devastadora enfermedad que sufren mas de 380 millones de personas.

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  • carolina galimany Eixarch |01. octubre 2015 15:31:12

    S:O:S Lo primero es daros las felicidades por vuestro maravilloso trabajo soy diabetica desde los 7 años ahora ya tengo 39 y soy madre de dos niños mi pequeño con año y medio también diabético tipo 1 es una lacra estamos tremendamente preocupados por que aunque ahora le van a poner un infusor de insulina es dificilísimo conseguir unos niveles buenos y de las bajadas nocturnas ya no hablemos no hemos dormido mas de 4 horas seguidas desde que enfermo si en algo pudieran ayudarme estaría tan agradecida hablo seguro en voz de todas las madres que como ya sabéis cada año solo en españa caen 1000 niños mas a las listas de esta demoledora y poco agradecida enfermedad.GRACIAS GRACIAS GRACIAS aunque mis palabras queden perdidas en el camino mil gracias por vuestro trabajo.

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  • David |24. febrero 2016 08:59:22

    Tengo una perra recién diagnosticada con diabetes, querría saber si ya esta aprobado, para poder salvarla. Gracias

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