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Investigadores del Instituto de Química Médica (CSIC) han realizado un ensayo clínico con pacientes que sufren Alzheimer leve y moderado, para demostrar que la molécula NP12, a través de un medicamento llamado ‘tideglusib’, apunta efectos positivos sobre el rendimiento cognitivo. El estudio se ha hecho con un universo muy pequeño, por lo que habrá que hacer investigaciones con más personas voluntarias.
El estudio confirma la seguridad del compuesto para ser administrado en personas: “Los voluntarios demostraron una importante mejoría en cinco variables de eficacia clínica examinadas, lo que parece confirmar sus efectos positivos sobre el rendimiento cognitivo de los pacientes”, explica Ana Martínez, investigadora en el Instituto de Química Médica (CSIC) e implicada en el desarrollo de la molécula NP12.
Las conclusiones, presentadas esta semana en el Congreso Internacional del Alzheimer que se celebra en Honolulu (Hawai), se basan en un análisis con 30 personas enfermas de Alzheimer que recibieron durante 20 semanas una dosis diaria oral de tideglusib.
“Se trata de un medicamento innovador, el primero de su tipo. En cualquier caso, prefiero ser cauta en este extremo ya que el número de pacientes es demasiado reducido como para tener relevancia estadística”, Martínez.
El siguiente paso será un estudio más amplio, con más de 100 pacientes, ya aprobado por la Food and Drug Administration de EE UU y por la Agencia Europea del Medicamento. En el trabajo participarán 25 centros de varios países.
Una molécula especial
Esta molécula inhibe la enzima GSK‐3, responsable de la hiperfosforilación de la proteína TAU, un proceso anómalo presente en varias enfermedades neurodegenerativas.
Su acción evita la formación de los ovillos neurofibrilares, que distorsionan la arquitectura de las neuronas hasta el punto de impedir el flujo entre los axones, las conexiones que unen las células nerviosas. Además, protege de la muerte neuronal asociada a la enfermedad y disminuye la inflamación, según han demostrado estudios anteriores llevados a cabo en modelos animales.
Los medicamentos existentes hoy son paliativos y alivian temporalmente el deterioro cognitivo de los pacientes, pero no paralizan el curso de la enfermedad. En la actualidad, en todo el mundo sólo existe otro medicamento en fase II, un compuesto desarrollado por la Universidad de Aberdeen (Reino Unido), que se basa en el azul de metileno y que actúa sobre la proteína TAU.
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El fragmento, con un tamaño similar a medio grano de arroz, contiene 57.000 células, 230 milímetros de vasos sanguíneos y 150 millones de sinapsis. En conjunto, equivale a 1.400 terabytes de datos. El mapa 3D muestra con detalle cada célula y su red de conexiones neuronales. Los autores esperan que los resultados, que estarán en abierto, contribuyan a conocer mejor el cerebro y al desarrollo de nuevas terapias.
Un tratamiento experimental ha conseguido optimizar la agudeza visual y la calidad de vida en pacientes con amaurosis congénita de Leber, que causa una severa pérdida visual tras el nacimiento. Por primera vez, la tecnología CRISPR se ha usado para la edición de genes en vivo, es decir, dentro del cuerpo humano.
