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La combinación de la terapia génica y de células madre podría convertirse en los próximos años en un método idóneo no sólo para la visualización y diagnóstico del cáncer sino también para su tratamiento. Ésta es una de las líneas de trabajo en la que trabaja la investigadora y doctora en Medicina, Pilar Martín, y cuyos avances en la aplicación de células madre adultas en diagnóstico y tratamiento de enfermedades expondrá esta tarde en los seminarios biomédicos, que organiza la Facultad de Medicina y el Instituto Aragonés de Ciencias de la Salud (I+CS).
Desde hace ocho años, la investigadora Pilar Martín del grupo de Medicina Regenerativa del I+CS al que pertenece realiza experimentación con terapia génica y desde hace dos años, de forma combinada con células madre. La terapia génica consiste en la introducción de unos genes determinados en las células de un paciente para el tratamiento de una enfermedad concreta. Esto se realiza mediante la inserción de una copia “sana” de un gen alterado o ausente en el genoma de un individuo, con el objetivo de restaurar la función normal de la célula y eliminar así los síntomas de la enfermedad.
A pesar de que en un principio fue una técnica planteada exclusivamente para enfermedades genéticas, lo cierto es que en la actualidad se propone para casi cualquier tipo de enfermedad y para la visualización de los tratamientos, siendo un mecanismo prometedor.
Pilar Martin destaca que los genes exógenos para tratar los tumores se combinan con células madre, porque éstas sirven como vehículo para llevarlos hasta los tumores. En concreto, el gen que utiliza el grupo de investigación de Pilar Martín en el ámbito de la terapia génica es el “simporter de sodio y yodo”, cuya función es introducir el yodo que se obtiene de la dieta dentro de las células. El yodo es un componente esencial de la hormona tiroidea y por eso el órgano donde se expresa este gen es en el tiroides. En concreto, el simpórter acumula yodo y la célula madre lo transporta para visualizar y tratar el cáncer.
El descubrimiento de este gen llevó a nuevos avances en el tratamiento del cáncer de tiroides y en el planteamiento de nuevas estrategias de terapia génica para otras enfermedades. Pilar Martín y el resto de investigadores quieren hacer que otro tipo de tumores sean capaces de acumular yodo para poder ser tratados con este tratamiento.
Si al simpórter se le aplica yodo 124 (tipo de radioactividad y que emite positrones), se podría visualizar dónde se expresa ese gen, con la ayuda de un tomógrafo de emisión de positrones (PET). Pero si al simpórter se le proporciona yodo 131 (una radioterapia convencional), entonces permitiría eliminar la zona en la que se expresa el gen, es decir, el tumor, ha destacado la doctora.
La conferencia que tendrá lugar a las 17.30 horas en el Salón de Actos de Medicina, será presentada y moderada por José Luis Serrano, catedrático Dpto. Química Orgánica y Química-Física (UZ) y actualmente director general de Investigación, Innovación y Desarrollo (DGA).
Un tratamiento experimental ha conseguido optimizar la agudeza visual y la calidad de vida en pacientes con amaurosis congénita de Leber, que causa una severa pérdida visual tras el nacimiento. Por primera vez, la tecnología CRISPR se ha usado para la edición de genes en vivo, es decir, dentro del cuerpo humano.
Dónde, cómo y en qué momento se desencadena un mecanismo molecular fundamental para el desarrollo de la enfermedad. Esto es lo que han descubierto científicos de la Universitat Autònoma de Barcelona, un hallazgo que permitirá diseñar estrategias para inactivarlo.
