Tecnología microARN directa al corazón

Esta semana se ha celebrado en Madrid una reunión organizada por CardioNext, una iniciativa coordinada por el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC). El objetivo de este programa de la Unión Europea es impulsar la colaboración entre instituciones de investigación y empresas para avanzar en el desarrollo de fármacos de nueva generación con destino a las enfermedades cardiacas, la principal casusa de muerte en el mundo, según la Organización Mundial de la Salud (OMS).

“El programa tiene 25 socios, entre los que hay instituciones académicas, organizaciones sin ánimo de lucro y doce empresas privadas, que van desde grandes grupos como Novartis a firmas de nueva creación, como la estadounidense MiRagen Therapeutics. Esta compañía trabaja en el desarrollo de nuevos tratamientos basados en tecnología de microARN, que son pequeñas moléculas de ARN que regulan la expresión de genes específicos, explica a SINC Alicia García Arroyo, jefa de grupo de investigación en el CNIC y una de las coordinadoras de CardioNext.

MiRagen Therapeutics, con sede en Denver, en el estado de Colorado, fue contactada por los responsables del programa para que participara en la reunión de Madrid y se integrara en la iniciativa. La empresa fue creada hace cinco años y ya tiene varios compuestos en fase preclínica en el área cardiovascular.

Impulsar los avances

Según señala a SINC Erik Bush, director de investigación traslacional y de gestión de programas de esta compañía, los proyectos más avanzados de MiRagen Therapeutics están situados en el área de biología cardiovascular. “Hemos sido una de las primeras empresas en trasladar los hallazgos de las investigaciones en microARN a este ámbito y la red CardioNext quiere impulsar estos avances, por lo que el interés es mutuo”, destaca.

Bush dice que hay una gran oportunidad para crear fármacos basados en microARN para tratar enfermedades cardiovasculares. “Uno de los mayores retos se sitúa en el área del fallo cardiaco, ya que ha pasado mucho tiempo sin que se haya desarrollado ningún tratamiento importante en ese campo”.

En su opinión, los medicamentos tradicionales están diseñados para mejorar un receptor concreto, “son demasiado selectivos y lo cierto es que enfermedades crónicas como el síndrome de fallo cardiaco son multifactoriales”, subraya.

Alicia García Arroyo, Anna Kwasniewska y Erik Bush. / SINC

Una de las ventajas de la tecnología de microARN –explica el directivo– “es que se basa en pequeños trozos de ARN sin codificar que han evolucionado para regular vías biológicas completas. Algunos de nuestros programas más avanzados utilizan los microARN que se expresan en el corazón y modulan un gran número de componentes de las patologías que conducen al fallo cardiaco”.

Erik Bush señala que la promesa de los fármacos basados en microRNA es que “con un único compuesto se podrá influir en múltiples vías terapéuticas”.

Esta compañía, que se financia con fondos procedentes del capital riesgo, tiene en la actualidad una plantilla compuesta por 30 personas, la mayor parte investigadores, y su programa en el área cardiovascular lo desarrolla en colaboración con la farmacéutica francesa Servier.

Formación de predoctorales

Para Alicia Gracía Arroyo, que dirige un grupo de investigación en el CNIC centrado en la recuperación del músculo cardiaco tras un infarto, la colaboración con MiRagen Therapeutics, a través del programa CardioNext, va a ser muy beneficiosa.

“Una de las partes más importantes de esta iniciativa es la formación. Hemos elegido a doce investigadores predoctorales de toda Europa, entre los mejores estudiantes en ciencias de la vida, que van a desarrollar parte de su doctorado en el CNIC y otra parte con estancias de unos cuatro meses en las empresas colaboradoras”, señala.

Anna Kwasniewska, licenciada en biotecnología y biología molecular por la Universidad de Cracovia, en Polonia, es una de las estudiantes elegidas por CardioNext. En estos momentos, está trabajando en el CNIC en un proyecto de terapia génica de los macrófagos para el tratamiento de la remodelación postinfarto. Y ha elegido MiRagen Therapeutics para su estancia.

Transferencia

Kwasniewska comenta a SINC que en esta firma le gustaría aprender cuestiones de seguridad de la terapia de microRNA humana y el proceso del desarrollo de esta tecnología paso a paso.“MiRagen es líder en este campo y quiero participar en la vida diría de una empresa tan innovadora para aprender cómo se llega desde el descubrimiento de una molécula hasta su comercialización”, explica.

Los conocimientos que adquiera la joven investigadora de 25 años en MiRagen serán luego aplicados en las investigaciones que se llevan a cabo en el CNIC en el marco de CardioNext.

Según Alicia García Arroyo, "en el CNIC estamos interesados en aplicar técnicas de microRNA en modelos animales próximos al humano, como es el corazón de cerdo, para ver si modulando microRNA específicos podemos mejorar la reparación del músculo del corazón después de un infarto, por lo que conocer de cerca los avances de MiRagen en este campo nos serán de gran utilidad", señala.

Los planes de futuro de Anna Kwasniewska no están en el ámbito académico. Su intención es dedicarse convertir conocimiento en aplicaciones.