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Varias empresas biotecnológicas y centros de investigación nacionales se han unido en un consorcio con el fin de diseñar y producir partículas virales de nueva generación mediante IA. Estas partículas se podrían utilizar en las inmunoterapias, como el tratamiento por CAR-T, para tratar múltiples cánceres y enfermedades raras.
Investigadores de las compañias VIVEbiotech, Integra Therapeutics y OneChain Immunotherapeutics, el departamento de Medicina y Ciencias de la Vida de la Universitat Pompeu Fabra (UPF), el Instituto de Biología Molecular de Barcelona (IBMB-CSIC) y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) diseñarán y producirán proteínas con Inteligencia Artificial (IA) para aplicarlas en terapias avanzadas.
Estas partículas se podrían utilizar en las inmunoterapias, como el tratamiento por CAR-T, para tratar múltiples cánceres y enfermedades raras como la anemia familiar por deficiencia de la piruvato quinasa.
El proyecto ha sido seleccionado por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades y el Centro para el Desarrollo Tecnológico y de Innovación (CDTI) después de valorar el impacto que puede generar en la salud, se llevará a cabo entre 2024 y 2027, y recibirá una financiación 3,8 millones de euros en el marco del programa TransMisiones.
“Estamos contentos de anunciar esta alianza con empresas y centros de investigación españoles con amplio conocimiento y experiencia en toda la cadena de valor en la investigación, desarrollo y fabricación de terapias avanzadas para el tratamiento de enfermedades raras y oncología” comenta Gurutz Linazasoro, CEO de VIVEbiotech. Esta empresa, con sede en San Sebastián, está especializada en el desarrollo y la fabricación de vectores lentivirales.
Avencia Sánchez-Mejías, CEO y cofundadora de Integra Therapeutics, compañía que desarrolla herramientas de escritura genética en Barcelona, explica que incorporar la IA como aliada en la terapia celular tiene un gran potencial.
La herramienta que crearemos con algoritmos de IA nos permitirá diseñar nuevas secuencias de ADN y nuevas funciones de proteínas que antes no eran factibles, y obtener más rápidamente un producto terapéutico universal para una enfermedad específica
Sanchez-Mejías señala que “los algoritmos de IA que se utilizan para el procesamiento de textos, por ejemplo con ChatGTP, también se pueden aplicar en biología. La herramienta que crearemos nos permitirá diseñar nuevas secuencias de ADN y nuevas funciones de proteínas que antes no eran factibles, y obtener más rápidamente un producto terapéutico universal para una enfermedad específica”.
La terapia celular es una técnica importante para el tratamiento de enfermedades complejas o de mal pronóstico. Tradicionalmente la terapia celular se ha realizado en células extraídas de los pacientes que, después de ser modificadas en el laboratorio, son readministradas al paciente.
Víctor Manuel Díaz, director Científico de OneChain Immunotherapeutics indica que “con el avance que proponemos, la terapia CAR-T podrá llevarse a cabo directamente dentro del paciente, administrándole estos nuevos vectores virales, lo que representa importantes ventajas respecto a la manufactura ex vivo en ahorro de tiempo y coste y también en comodidad para el paciente que ya no tendrá que someterse a la aféresis, es decir, a la extracción de sus células”
OneChain Immunotherapeutics es una spin off del Instituto Josep Carreras que desarrolla terapias CAR-T para enfermedades oncológicas.
Por su parte, Marc Güell, que dirige el Laboratorio de Biología Sintética Traslacional en la UPF y es cofundador de Integra declara que “mediante la aplicación de la IA con técnicas de evolución dirigida, optimizaremos la eficiencia y precisión del proceso de identificación, dirección y entrega de las nuevas partículas virales a células concretas del organismo del paciente para que actúen, únicamente, en aquellas células que necesitan ser tratadas”
El grupo de Inteligencia Artificial para el Diseño de Proteínas de Noelia Ferruz en el IBMB-CSIC se centrará en la implementación de modelos de lenguaje para la generación de proteínas con propiedades a la carta. “Estos modelos mejorarán retroalimentándose con los resultados obtenidos por el resto de miembros del consorcio, alcanzando cada vez eficiencias más elevadas” ha comentado Ferruz.
La vehiculización de las herramientas de terapia génica y edición génica es, seguramente, el reto más importantes en el desarrollo de alternativas terapéuticas eficaces cuando la célula diana a modificar es la célula madre hematopoyética.
“La generación de vectores eficaces para la modificación genética de células madre hematopoyéticas nos permitirá abordar un número importante de enfermedades raras, sin una cura eficaz a día de hoy, y que son devastadoras para los pacientes afectos y todo su entorno familiar y social” comenta José Carlos Segovia, jefe de la División de Tecnología Celular en el CIEMAT.
La generación de vectores eficaces para la modificación genética de células madre hematopoyéticas nos permitirá abordar un número importante de enfermedades raras, sin una cura eficaz a día de hoy
Aunque este proyecto se focalizará en hacer más seguras y eficientes las inmunoterapias que se usan para tratar cánceres y la edición de células madre hematopoyéticas, que permitirá tratar enfermedades raras cómo las anemias familiares hereditarias, en un futuro, esta técnica se podría aplicar para el tratamiento de enfermedades autoinmunes y el envejecimiento.
Estos materiales están compuestos únicamente de proteínas, capaces de entregar de forma prolongada en el tiempo, nanopartículas que pueden dirigirse a células tumorales específicas y destruirlas. Imitan a los gránulos secretores naturales del sistema endocrino y han sido probados con éxito en modelos de ratón con cáncer colorrectal.
Un equipo de la Universidad Rey Juan Carlos está abordando el reto de definir y diseñar cómo se visualizará este gemelo virtual para simular distintos cambios de medicación y de tratamientos en esquizofrenia, ictus y epilepsia.
