Un nuevo método de edición genética basado en el sistema CRISPR ha permitido tratar con éxito casos de leucemia, mieloma múltiple y sarcoma en ratones, eliminando la necesidad de fabricar las terapias en laboratorios externos.
Un equipo internacional con participación española ha descubierto que una única mutación puntual en el gen TLR7 es la causante de esta enfermedad autoinmune. Para llegar a este hallazgo, los científicos realizaron la secuenciación del genoma completo del ADN de una española llamada Gabriela, a la que se le diagnosticó lupus grave cuando tenía siete años.
El equipo científico de EE UU cree que con esta herramienta de corta-pega genético se podrían alterar partes del genoma de estos grandes ácaros, que son vectores de numerosas infecciones, como el tifus y la enfermedad de Lyme.
Investigadores del CNIO han conseguido destruir las células tumorales de sarcoma de Ewing y leucemia mieloide crónica cortando mediante CRISPR Cas9 los genes de fusión causantes de estos tumores. El estudio se ha llevado a cabo en roedores.
Un equipo internacional de científicos ha logrado por primera vez corregir en embriones humanos, mediante la herramienta de edición genética CRISPR Cas9 y de modo eficaz, una mutación que causa una alteración grave: la miocardiopatía hipertrófica. Este polémico experimento, realizado en EE UU con más de un centenar de embriones, abre enormes posibilidades en el campo de la fecundación in vitro y el tratamiento de enfermedades hereditarias.
El descubrimiento hace cinco años de CRISPR Cas9, una tecnología que permite editar de manera sencilla el ADN de cualquier organismo, ha convertido a la bioquímica estadounidense Jennifer Doudna en una de las científicas más influyentes del mundo. La herramienta está siendo ya aplicada en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer y enfermedades de retina. Para otro tipo de usos, como la manipulación de embriones humanos, Doudna pide responsabilidad y precaución a la comunidad científica.
