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El desconocimiento produce desazón, angustia, desasosiego. Saber qué nos pasa nos reconforta. Esto puede ser difícil de entender para quien no haya vivido estas situaciones, pero en toda familia en la que se instala una enfermedad rara su lucha inicial se centra en conseguir un diagnóstico, lograr saber por qué aquel hijo o hija ha nacido con esa enfermedad poco frecuente, inesperada.
Por primera vez, investigadores estadounidenses han editado con CRISPR Cas 9 las células inmunitarias de personas con tumores avanzados, sin efectos adversos. Aunque ninguna respondió a la terapia, las células modificadas persistieron en sus cuerpos nueve meses después de ser inyectadas.
Un equipo científico del Broad Institute en EE UU ha presentado una nueva herramienta de edición de ADN de alta precisión que, según los autores, podría corregir el 89 % de las variantes genéticas humanas conocidas asociadas a enfermedades. Todo ello, sin los efectos secundarios de técnicas actuales como CRISPR Cas9.
Un equipo científico estadounidense ha logrado por primera vez eliminar el virus del sida del genoma de animales vivos. Para ello, ha utilizado un método que combina el tratamiento con antirretrovirales avanzados y edición genética. Los autores creen que podrán iniciar los ensayos clínicos en humanos dentro de un año.
Una mutación genética que el científico chino He Jiankui dijo haber efectuado en dos bebés nacidas el año pasado, con el objetivo de protegerlas contra el VIH, está asociada con un aumento del 21 % en la mortalidad en etapas posteriores de la vida. Esta es la principal conclusión de análisis realizado por científicos de la Universidad de California en Berkeley.
Un equipo de investigadores estadounidenses ha empleado en modelos animales el sistema de edición genética CRISPR/Cas9 para eliminar la mutación del gen Sftpc, causante de una afección pulmonar congénita. El tratamiento, aplicado en fetos de roedores en su última etapa de desarrollo, plantea nuevas vías para tratar a pacientes humanos.
En el 8º Congreso Internacional sobre Medicina Reproductiva del IVI, Dagan Wells, experto en diagnóstico preimplantacional de la Universidad de Oxford, ha afirmado que la técnica CRISPR de ‘corta y pega’ genético podría ayudar en el futuro a la reproducción de familias con patologías hereditarias. Sin embargo, antes habrá que solucionar los problemas de seguridad de esta técnica.
Pioneros de CRISPR y expertos en ética de siete países han pedido un aplazamiento global de cinco años para las aplicaciones clínicas de la edición genética en óvulos, espermatozoides y embriones humanos. Además, critican a los científicos que sabían de este tipo de experimentos y no trataron de pararlos.
La bioquímica estadounidense, codescubridora de la herramienta de corta-pega genético CRISPR Cas9, ha anunciado un nuevo bisturí molecular llamado CasX. Su principal característica es su pequeño tamaño, que supone una gran ventaja a la hora de introducir un editor genético en una célula.
La caja de herramientas del ‘corta y pega’ genético es cada vez más completa. El equipo del investigador chino Feng Zhang ha creado otra plataforma CRISPR, llamada Cas12b, que ofrece mejores capacidades y opciones en comparación con los anteriores sistemas CRISPR-Cas9.
