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Investigadores de EE UU han logrado editar las células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos en un modelo de ratón. Para ello, han desarrollado una nanopartícula que hace llegar la herramienta de corta-pega genético CRISPR Cas9 a estas células. El avance tiene un gran potencial para el tratamiento de enfermedades, incluido el síndrome de dificultad respiratoria aguda causado por la covid-19.
Investigadores de EE UU liderados por Feng Zhang, uno de los pioneros del corta-pega genético, han descubierto una clase de nucleasas que podrían ser los ancestros de las más utilizadas, Cas9 y Cas12. Su pequeña longitud permitiría facilitar el proceso.
¿Se ha curado alguien con una terapia basada en CRISPR? Sí, pacientes de anemia de células falciformes y beta talasemia. ¿Puedo comer un tomate modificado con CRISPR? Tal vez pronto. ¿Qué se ha logrado en biotecnología animal? Ya se han creado cerdos y vacas resistentes a enfermedades, pero aún quedan por resolver cuestiones éticas y de seguridad para que salgan del laboratorio.
Investigadores del CNIO han conseguido destruir las células tumorales de sarcoma de Ewing y leucemia mieloide crónica cortando mediante CRISPR Cas9 los genes de fusión causantes de estos tumores. El estudio se ha llevado a cabo en roedores.
Investigadores de la Universidad de Copenhague, liderados por el español Guillermo Montoya, han descrito la estructura atómica de Cmr-β, el sistema CRISPR Cas de mayor tamaño y complejidad. Además, han observado cómo funciona su respuesta inmunitaria contra los fagos invasores de las bacterias. El hallazgo podría tener aplicaciones futuras en la lucha contra la resistencia a los antibióticos.
El equipo de la investigadora Jennifer Doudna ha encontrado una nueva nucleasa Cas mucho más pequeña y versátil allí donde menos cabía esperar: en un virus. Este la ‘robó’ a una bacteria en algún momento de la evolución para enfrentarse a fagos rivales. Los resultados del estudio publicado en Science son preliminares, pero podrían servir para desarrollar herramientas de edición genética más eficaces.
El desconocimiento produce desazón, angustia, desasosiego. Saber qué nos pasa nos reconforta. Esto puede ser difícil de entender para quien no haya vivido estas situaciones, pero en toda familia en la que se instala una enfermedad rara su lucha inicial se centra en conseguir un diagnóstico, lograr saber por qué aquel hijo o hija ha nacido con esa enfermedad poco frecuente, inesperada.
Por primera vez, investigadores estadounidenses han editado con CRISPR Cas 9 las células inmunitarias de personas con tumores avanzados, sin efectos adversos. Aunque ninguna respondió a la terapia, las células modificadas persistieron en sus cuerpos nueve meses después de ser inyectadas.
Un equipo científico del Broad Institute en EE UU ha presentado una nueva herramienta de edición de ADN de alta precisión que, según los autores, podría corregir el 89 % de las variantes genéticas humanas conocidas asociadas a enfermedades. Todo ello, sin los efectos secundarios de técnicas actuales como CRISPR Cas9.
David Liu / Casey Atkins Photography (Broad Institute)
