Esta doctora en Biología Molecular está al frente de Integra Therapeutics, una empresa que ha fusionado en su plataforma FiCAT el poder de la tecnología CRISPR Cas9 y las proteínas transposasas para solucionar las limitaciones actuales de las terapias genéticas. La tecnología, que se está probando ahora en células de pacientes y modelos de ratón, podría empezar a ensayarse en humanos en 2026.
Este biólogo y su equipo trabajan para desvelar la estructura de las distintas tijeras moleculares y así afinar la edición genética. Es también cofundador de TwelveBIO, una spin off de la Universidad de Copenhague, creada con el objetivo de mejorar el diagnóstico y el tratamiento con herramientas CRISPR, que acaba de ser adquirida por una empresa estadounidense.
Estos días han llegado dos informaciones preocupantes desde el gigante asiático. La primera se refiere al cambio radical en la gestión de la pandemia de la covid y sus consecuencias en plena ola de contagios en el país. La segunda es la salida de la cárcel de He Jiankui, el creador de los primeros bebés modificados genéticamente mediante CRISPR. Ambas noticias son ejemplos de una “mala praxis” que afecta a la investigación científica y a la sociedad en general.
Un equipo internacional liderado por investigadores españoles ha comprobado que estos sistemas CRISPR Cas arcaicos revitalizados no solo funcionan, sino que son más versátiles que las versiones actuales y podrían tener “aplicaciones revolucionarias”. Los autores indican que este trabajo abre nuevas vías en la manipulación de ADN y en el tratamiento de enfermedades como el cáncer o la diabetes.
Investigadores de EE UU han logrado editar las células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos en un modelo de ratón. Para ello, han desarrollado una nanopartícula que hace llegar la herramienta de corta-pega genético CRISPR Cas9 a estas células. El avance tiene un gran potencial para el tratamiento de enfermedades, incluido el síndrome de dificultad respiratoria aguda causado por la covid-19.
Investigadores de EE UU liderados por Feng Zhang, uno de los pioneros del corta-pega genético, han descubierto una clase de nucleasas que podrían ser los ancestros de las más utilizadas, Cas9 y Cas12. Su pequeña longitud permitiría facilitar el proceso.
¿Se ha curado alguien con una terapia basada en CRISPR? Sí, pacientes de anemia de células falciformes y beta talasemia. ¿Puedo comer un tomate modificado con CRISPR? Tal vez pronto. ¿Qué se ha logrado en biotecnología animal? Ya se han creado cerdos y vacas resistentes a enfermedades, pero aún quedan por resolver cuestiones éticas y de seguridad para que salgan del laboratorio.
Investigadores del CNIO han conseguido destruir las células tumorales de sarcoma de Ewing y leucemia mieloide crónica cortando mediante CRISPR Cas9 los genes de fusión causantes de estos tumores. El estudio se ha llevado a cabo en roedores.
Investigadores de la Universidad de Copenhague, liderados por el español Guillermo Montoya, han descrito la estructura atómica de Cmr-β, el sistema CRISPR Cas de mayor tamaño y complejidad. Además, han observado cómo funciona su respuesta inmunitaria contra los fagos invasores de las bacterias. El hallazgo podría tener aplicaciones futuras en la lucha contra la resistencia a los antibióticos.
El equipo de la investigadora Jennifer Doudna ha encontrado una nueva nucleasa Cas mucho más pequeña y versátil allí donde menos cabía esperar: en un virus. Este la ‘robó’ a una bacteria en algún momento de la evolución para enfrentarse a fagos rivales. Los resultados del estudio publicado en Science son preliminares, pero podrían servir para desarrollar herramientas de edición genética más eficaces.
